LIVE UPDATES
Bota

FDA miraton ilaçin më të shtrenjtë në botë për hemofilinë, 3.5 milion dollarë një dozë

Hemgenix është një terapi gjenetike për trajtimin e të rriturve me hemofili B, një çrregullim gjenetik i gjakderdhjes në të cilin njerëzit nuk prodhojnë një proteinë të nevojshme për të krijuar mpiksje gjaku.

25 Nëntor 2022, 08:41 Nga I.A
FDA miraton ilaçin më të shtrenjtë në botë
FDA

SHBA- Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave miratoi të martën Hemgenix, një ilaç i ri për trajtimin e hemofilisë. Prodhuesi CSL Behring vendosi çmimin në 3.5 milionë dollarë për trajtim, duke e bërë atë ilaçin më të shtrenjtë në botë. Hemgenix është një terapi gjenetike për trajtimin e të rriturve me hemofili B, një çrregullim gjenetik i gjakderdhjes në të cilin njerëzit nuk prodhojnë një proteinë të nevojshme për të krijuar mpiksje gjaku. Rreth 1 në 40,000 njerëz e kanë këtë sëmundje, shumica e të cilëve janë burra.

Shkencëtar duke u përgatitur për të parë një mostër gjaku nën një mikroskop në laborator për testim mjekësor. Hemofilia B është një çrregullim i gjakderdhjes që ngadalëson procesin e koagulimit të gjakut. Trajtimi tipik kërkon infuzione rutinë intravenoze për të mbajtur nivele të mjaftueshme të faktorit të koagulimit të munguar ose të mangët, por terapia e re gjenetike është menduar të jetë një infuzion IV një herë.

“Terapia gjenetike për hemofilinë ka qenë në horizont për më shumë se dy dekada. Pavarësisht përparimeve në trajtimin e hemofilisë, parandalimi dhe trajtimi i episodeve të gjakderdhjes mund të ndikojë negativisht në cilësinë e jetës së individëve. Miratimi i sotëm ofron një mundësi të re trajtimi për pacientët me Hemofilinë B dhe përfaqëson përparim të rëndësishëm në zhvillimin e terapive inovative për ata që përjetojnë një barrë të lartë sëmundjesh të lidhur me këtë formë të hemofilisë," tha në një deklaratë Dr. Peter Marks, drejtor i Qendrës për Vlerësimin dhe Kërkimin Biologjik të FDA-së. 

Instituti për Rishikimin Klinik dhe Ekonomik, një organizatë e pavarur kërkimore jofitimprurëse që analizon vlerën e barnave me recetë dhe produkteve të tjera mjekësore, konfirmoi për CNN se Hemgenix tani është ilaçi më i shtrenjtë në botë. Në një analizë të fundit të efektivitetit të kostos së ilaçit, duke peshuar përfitimet shëndetësore kundrejt kostove të kompensuara, ICER sugjeroi që një çmim i drejtë për ilaçin të ishte midis 2.93 milion dhe 2.96 milion dollarë.

Sipas një analize nga GoodRx, ilaçi më i shtrenjtë në SHBA më parë ishte Zolgensma, i cili u miratua nga FDA në 2019 për të trajtuar atrofinë muskulare të shtyllës kurrizore dhe me çmim 2.1 milionë dollarë për një kurs trajtimi. FDA miratoi Hemgenix bazuar në sigurinë dhe efektivitetin e vlerësuar në dy studime me rreth 60 burra të rritur. Efektet anësore më të zakonshme përfshinin enzimat e larta të mëlçisë, dhimbje koke, simptoma të ngjashme me gripin dhe reaksione të lehta të lidhura me infuzionin.

fda

Sondazh

Poll
MË SHUMË

Nesër protestë para Kuvendit! Paralajmëron protestuesi: Më 23 tubimi i madh

Nesër protestë para Kuvendit! Paralajmëron protestuesi: Më 23 tubimi i madh

Protestuesi: Nuk ndalojmë deri në largimin e atij që është strukur në Kryeministri

Nis marshimi drejt Kryeministrisë, protestuesit bëjnë thirrje për dorëheqjen e kryeministrit

Dita e 50-të e protestës/ Nis grumbullimi në sheshin "Skëndërbej"

Kryeministri Rama kryen nderimet në homazhet për gazetarin Enrik Mehmeti

Emigrantët bllokohen në pikën kufitare mes Kroacisë dhe Serbisë, kërkojnë informacion

Pesë turistë gjermanë mbetën të bllokuar në Karaburun, ekipet e shpëtimit bënë të mundur gjetjen

Cili ishte shkaku i vdekjes së aktores së njohur turke Ece Irtem?

Fëmijët e birësuar të Brad Pitt nisin procedurat për të mos mbajtur mbiemrin e të atit

Ish-drejtoresha e filialit të Postës së Durrësit u la në burg/ Avokati: Vendim absurd

Kuvendi Kombëtar i Protestës/ Folëses i merret mikrofoni nga dora: Edi Rama të japë dorëheqjen

Tentoi te merrte pjesë në Kuvendin Kombëtar të protestës/Selami Jenisherin nxirret jashtë

Berisha: Do bëjmë gjithçka për të paraqitur realitetin shqiptar pranë Komisionit Evropian

Falja e pronave publike në Dhërmi e Palasë/ Berisha: PD nuk do i njohë kurrë këto vendime të Ramës

Berisha: Rama nuk e dënon ministren monstër të Beogradit sepse është vasal i Vuçiçit

Berisha: Ftoj çdo demokrat që të marrë pjesë në protestë dhe të bëjë gjithçka për suksesin e saj

Berisha: Ky është procesi më i thellë i ripërtëritjes së PD që nga themelimi i saj!

“Neomalsorja” i bashkohet protestës së 49-të para Kryeministrisë: Rezistenca e qytetarëve nuk ndalet

Regjisori krijues i Star Wars mbështet Inteligjencën Artificiale

Rama: Deri në 1 mld euro mbështetje për bizneset, kredi deri në 2 milionë euro me interesa të ulëta

Rama i kthehet biznesmenit: Në Shqipëri ka para të pista, por s'mund t'i veshim këtë kostum vendit

Rama i përgjigjet komentuesve: Ka qeveri që bëjnë punë të mira, ka që bëjnë të këqija

Dyfisho sipërmarrjen tënde/ Rama: Cikël takimesh me bizneset e interesuara

Moment paniku në Theth! Guri bie mbi makinë, turistët shpëtojnë pa lëndime

Përfaqësuesi i Sindikatës së Punonjësve të Universiteteve:Dua të përcjell mbështetjen e profesoratit

Plagosja me thikë te Poliklinika e Shkodrës, dalin pamjet e rënda!

Si po ecën marrëdhënia mes Ariana Grande dhe ish të dashurit të saj pas ndarjes me Ethan Slater?

Nuk më pëlqen ta ekspozoj jetën time, Benny Blanco rrëfen si po mësohet me jetën e Selena Gomez

Edi Rama përmend vrasjen e Martin Canit: E kujtoj çdo ditë, ata që e përdorën për politikë e harruan

Rama: Kemi hyrë në zemër të problemit, djegia e makinës pas krimit nuk mund të ndodh më

Kush është modelja që u bë virale për ngjashmërinë me futbollistin Erling Haaland?

Kujtimet tona do të jetojnë gjithmonë, mesazhi i Donatella Versace për të vëllain Gianni Versace

Berisha: Dënoj heshtjen prej vasali të qeverisë shqiptare ndaj deklaratës së ministres së Vuçiçit

Berisha: Drejtimi i PD është ripërtërirë me personalitete ndër më të shquarit në fushat e tyre

Berisha uron drejtuesit e rinj të PD: Vota e lirë në themel të kësaj force politike

Çfarë detajesh tërhoqën vëmëndjen në festimet e ditëlindjes së Jennifer Lopez në Paris?

Salla: Fermeri do ta shohë prodhimin edhe si aset për financim

Përplasje e ashpër në Kuvend/ Bido: Populizëm që dëmton Kosovën

Tentoi të transportonte pistoleta! Kapet në tunelin e Skërficës, 31-vjeçari

Ndryshimet në "Ligjin për Turizmin", Balla: Pezullohen punimet në bregdet gjatë sezonit turistik

Balla mbron Ramën nga Redi Muçi: Lani gojën kur t'i përmendni emrin

Deklarata diskriminuese e ministres serbe/ Muçi akuzon Ramën për heshtje: Çfarë pret kryeministri?

Spiropali dërgon në Asamblenë e PS mocionin për hapjen e partisë

Kuvendi mblidhet sot në seancë plenare, ‘blindohet’ me autobotë uji dhe forca të shumta policore

Ilirjana Kuçana akuzon lidershipin për shkelje të Statutit dhe "Mulizim" të partisë

Protestuesja: Shqipëria nuk e përmban dot një koncert si të Kanye West, vendi ynë ka marrë fund

Thirrjet për Ramën, protestuesi: Traumë për fëmijët të thonë Rama jep dorëheqjen

Dita 46-të e protestës/ Protestuesi: Sali Berisha dhe Edi Rama të thyejnë qafën

Protesta qytetare bën bashkë shqipëtarë nga çdo krahinë, valëviten flamujt nga diaspora

Protesta e 46-të/ Mbyllen fjalimet para Kryeministrisë, nis marshimi rrugëve të Tiranës

Shiko video te tjera