LIVE UPDATES
Bota

FDA miraton ilaçin më të shtrenjtë në botë për hemofilinë, 3.5 milion dollarë një dozë

Hemgenix është një terapi gjenetike për trajtimin e të rriturve me hemofili B, një çrregullim gjenetik i gjakderdhjes në të cilin njerëzit nuk prodhojnë një proteinë të nevojshme për të krijuar mpiksje gjaku.

25 Nëntor 2022, 08:41 Nga I.A
FDA miraton ilaçin më të shtrenjtë në botë
FDA

SHBA- Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave miratoi të martën Hemgenix, një ilaç i ri për trajtimin e hemofilisë. Prodhuesi CSL Behring vendosi çmimin në 3.5 milionë dollarë për trajtim, duke e bërë atë ilaçin më të shtrenjtë në botë. Hemgenix është një terapi gjenetike për trajtimin e të rriturve me hemofili B, një çrregullim gjenetik i gjakderdhjes në të cilin njerëzit nuk prodhojnë një proteinë të nevojshme për të krijuar mpiksje gjaku. Rreth 1 në 40,000 njerëz e kanë këtë sëmundje, shumica e të cilëve janë burra.

Shkencëtar duke u përgatitur për të parë një mostër gjaku nën një mikroskop në laborator për testim mjekësor. Hemofilia B është një çrregullim i gjakderdhjes që ngadalëson procesin e koagulimit të gjakut. Trajtimi tipik kërkon infuzione rutinë intravenoze për të mbajtur nivele të mjaftueshme të faktorit të koagulimit të munguar ose të mangët, por terapia e re gjenetike është menduar të jetë një infuzion IV një herë.

“Terapia gjenetike për hemofilinë ka qenë në horizont për më shumë se dy dekada. Pavarësisht përparimeve në trajtimin e hemofilisë, parandalimi dhe trajtimi i episodeve të gjakderdhjes mund të ndikojë negativisht në cilësinë e jetës së individëve. Miratimi i sotëm ofron një mundësi të re trajtimi për pacientët me Hemofilinë B dhe përfaqëson përparim të rëndësishëm në zhvillimin e terapive inovative për ata që përjetojnë një barrë të lartë sëmundjesh të lidhur me këtë formë të hemofilisë," tha në një deklaratë Dr. Peter Marks, drejtor i Qendrës për Vlerësimin dhe Kërkimin Biologjik të FDA-së. 

Instituti për Rishikimin Klinik dhe Ekonomik, një organizatë e pavarur kërkimore jofitimprurëse që analizon vlerën e barnave me recetë dhe produkteve të tjera mjekësore, konfirmoi për CNN se Hemgenix tani është ilaçi më i shtrenjtë në botë. Në një analizë të fundit të efektivitetit të kostos së ilaçit, duke peshuar përfitimet shëndetësore kundrejt kostove të kompensuara, ICER sugjeroi që një çmim i drejtë për ilaçin të ishte midis 2.93 milion dhe 2.96 milion dollarë.

Sipas një analize nga GoodRx, ilaçi më i shtrenjtë në SHBA më parë ishte Zolgensma, i cili u miratua nga FDA në 2019 për të trajtuar atrofinë muskulare të shtyllës kurrizore dhe me çmim 2.1 milionë dollarë për një kurs trajtimi. FDA miratoi Hemgenix bazuar në sigurinë dhe efektivitetin e vlerësuar në dy studime me rreth 60 burra të rritur. Efektet anësore më të zakonshme përfshinin enzimat e larta të mëlçisë, dhimbje koke, simptoma të ngjashme me gripin dhe reaksione të lehta të lidhura me infuzionin.

fda

Sondazh

Poll
MË SHUMË

Pas më shumë se katër orësh, qytetarët vijojnë protestën rrugëve të Kryeqytetit

Pas më shumë se katër orësh, qytetarët vijojnë protestën rrugëve të Kryeqytetit

Gjesti i veçantë i protestuesit, u dhuron lule efektivëve në shenjë solidariteti për policin e vrarë

Pas tre orësh protestë, turma vijon qëndresën: Dorëheqje!

Prej më shumë se tre orësh para Kryeministrisë, protestuesit ndezin flakadanë

"Kush s'kërcen nuk është shqiptar o hej"/ PAMJE me dron nga protesta madhështore për Zvërnecin

Thirrja e qytetarit të Rrjollit: Hajde rini, merre situatën në dorë dhe drejto vendin

Me flamuj dhe pankarta në duar, qytetarët e Durrësit sërish protestë për projektin në Zvërnec

Tentoi të futej në Kryeministri, protestuesja bën simbolin e shqiponjës

"Ne i duam parqet, lodrat, natyrën"/ Vogëlushi në protestë thirrje: Mbrojini për ne!

Protesta kundër projektit në Zvërnec/ Brohoret turma: Edi Rama o tradhtar, duhet lidhur me litar

Protesta për Zvërnecin, qytetarë mbajnë 1 minutë heshtje për efektivin e vrarë në krye të detyrës

"Ruani qetësinë, Ramën ta zhdukim me të mirë"/ Tensione në protestën kundër projektit në Zvërnec

PAMJE nga protesta madhështore kundër projektit në Zvërnec/ Oshëtin bulevardi: O pallosh o zagar

Mijëra protestues në shesh thirrje ndaj kryeministrit Rama: Duam dorëheqje

Protesta për Zvërnecin, babai i Martin Canit i bashkohet protestuesve në shesh

Mijëra qytetarë në Bulevard/ Thirrje kundër Ramës dhe Berishës: U ka ardhur fundi, në burg

Balla nga Kuvendi: Greqia u ka borxh shqiptarëve marrëveshjen për pensionet

Dita e 5-të e protestës për Zvërnecin/ Nis marshimi drejt bulevardit: Revolucion

Balla ‘thumbon’ Berishën: U trembe nga protestuesit që erdhën te selia e PD-së dhe ndryshove qëndrim

"Na keni ça k***"/ Noizy shpërthen keq ndaj protestuesve: Nuk po e shet njeri Shqipërinë!

'Zvërneci'/ Berisha: Ju jeni mafie si në Beograd. Të gjitha dokumentet ju i shumëzoni me zero

Berisha: Pse e fshihni kreun e Meduzës. Tokat në Zvërnec i ka rrëmbyer Pjerini nga Lezha dhe Agaçi

Reperi Gashi mbështet protestat për Zvërnecin: Fëmijët tanë nuk janë mysafir në tokën e tyre

Këngëtarja Bebe Rexha vlerësohet me cmimin “Female Icon Award 2026”

Banorët dhe pushuesit përballen me fenomenin e pazakontë në Ksamil

"Ktheni ligjin për investimet strategjike" Bozdo në Kuvend: Betonizuat bregdetin e jugut...

Përplasje e ashpër mes Strazimirit e Muçit: Të rinjtë po protestojnë kundër jush, mbani përgjegjësi

"Marksist-leninist i vogël'! Përplasje e ashpër mes Strazimirit e Muçit:

Ngjarja e rëndë në Maliq/ Autori transportohet drejt Tiranës, familjarët: Çfarë i bëre?!

Berisha: Xhelati Rama u vë protestuesve paqësorë, topat e ujit që gjuajtën edhe foshnjën në karrocë

Berisha-Piro Vengut: Dezertove nga ushtria dhe mashtrove se je pasardhës i Marko Boçarit

Fshihej në një zonë të pyllëzuar, ja vendi ku u gjet autori i ngjarjes në Maliq

"Rama do organizojnë antimiting në Vlorë", Balla i përgjigjet Berishës: Kemi festën e PS!

Bido i kthehet opozitës: Ku ishit ju më 30 maj që nuk folët për Zvërvecin?

“Keni paralajmëruar anti-miting në Vlorë”, Berisha thirrje Ramës: Anuloje, është praktikë fashiste

Deputeti i “Lëvizjes Bashkë”: Rendi i ditës së sotme është kërkesa për dorëheqjen e qeverisë

U plagos në operacionin për kapjen e një personi në kërkim, mbërrin te Trauma polici

Vrasja e efektivit të Policisë në Korçë, Kuvendi nis me një minutë heshtje

Vrau një efektiv dhe plagosi një tjetër, mbërrin në spital autori

Reshjet përmbytin rrugët e Shëngjinit, vështirësi në qarkullimin e automjeteve dhe këmbësorëve

Qytetarët nisen sërish drejt kryeministrisë, me flamurin kuq e zi dhe brohorima vazhdojnë protestën

Protestuesit marshojnë drejt zonës së Bllokut, qytetarët e tjerë nuk iu bashkohen #dosja #protesta

Protesta nuk ka të ndalur, qyetarët bllokojnë rrugën te Ura e Tajvanit, thirrje në kor policëve

Nga Sheshi tek Banka, qytetarët bllokojnë rrugën: Edi Rama ka mbaru

Qytetarët nuk ndalen në protestë/ Bllokojnë rrugën te selia e PS-së, ulen në gjunjë

Vazhdon protesta për Zvërnëcin/ Protestuesit ngren nga kafet qytetarët te Opera

E mbuluar me flamurin kuq e zi, e reja shfaqet me foshnjën në krah gjatë protestës

"Edi Rama jep dorëheqjen/E reja nga protesta:Ka ardhur koha të shkosh me Berishën te Veliaj dhe Meta

Qytetarët protestë në Vlorë për Zvërnecin, me pankarta në duar marshojnë drejt Sheshit të Flamurit

Dy orë protestë, bulevardi plot qytetarë ndriçohet nga blicat e telefonave: Jep dorëheqje

Shiko video te tjera